2023-03-07 18:55:37 科技日报
张佳星
在玉石加工现场，高速铣刀与原料猛烈碰撞，擦出火花也激起粉尘；在海边，万吨轮船上锈迹斑斑，戴着口罩的年轻人手持钢砂打磨，扬起四散飞溅的粉尘。
这些场景与医药研发看似毫无关联，但在全国政协委员、药理学家、中国工程院院士蒋建东看来，却是健康新挑战。“新业态、新工种中的尘肺病潜在患者在增多。”蒋建东说，经济社会的不断发展给医药界带来新的课题。老百姓的健康难题就是原始创新的源头。
如何更进一步激发原创力量，解决老百姓的医药需求，推动我国医药产业高质量发展？代表委员带来真知灼见。
面向一线健康难题 研究不应盲从影响因子
北方牧区的布病、南方湖泊里的血吸虫病、东部大城市的艾滋病、结核病……在蒋建东看来，这些都是医学领域原创性成果的“题库”，是科学家的大舞台。
“医学研究不能热衷于追求‘时尚’。”蒋建东说，我们在关注顶级期刊里的新发现，分析其最新观点和方法的同时，需注意不要盲从影响因子，否则会离原创越来越远。
很多人说，靶点就那么几个，研发原创药物不知从哪里入手。蒋建东给出的建议非常质朴：到现场调查，寻找科学问题和答案，不要仅仅搜索别人的论文、推演提出课题。
“去现场，感受患者的痛苦，感受疾病的可怕，感受治病的紧迫，不仅能激发创新的热情，还能培养研究者的责任心。”蒋建东说，事实多次证明，带着责任心搞研究，不仅坐得住“冷板凳”、还守得住学术底线。说到底，原创药物的研发，最终研究的是人体，治愈的是疾病，面向的是生命健康。
优化研发生态 改变“九死一生”的命运
在原创药的研发过程中，“九死一生”的风险是绕不过去的坎儿。
研制原创药往往需要数十年、数十亿元的投入，为什么仍有不少项目“折戟而归”？蒋建东这样解释低成功率：一方面现代科学对人体奥妙的了解还远远不够，另一方面药物研究要求很高，从“理论上的设计”到“成为药物”的过程中变数多、时间长，还要考虑病谱的变迁、生产工艺、制造成本、环境保护、临床实际情况、社会环境、政策变化等因素。这是一个高难度、高技术集成的系统工程。
“推动医药产业高质量发展，提高研发成功率非常重要，要建立宽容失败的机制体制。”蒋建东说，百花齐放、百舸争流是科技创新的文化沃土，能激发原始创新的正是宽容机制。如果科研项目管理传递出“原创研究哪怕失败也不要紧”的信号，科技成果将如群星璀璨。
来自医药企业的全国人大代表、齐鲁制药集团总裁李燕更关心通过优化研发生态加速成果落地转化。“我们希望成果转化的管理机制能够进一步放宽。”李燕说，基础研究走出实验室过程漫长、风险又大，如果科研团队和企业不能真正建立同创共享的理念和机制，很难走到最后。
“应探索进一步明确院所以股权投资的方式与企业合资设立公司的机制体制。”李燕建议。
呼唤研究型医生 实现临床资源高效利用
“过去10年，国家重大新药创制专项专门支持了十几个GCP（药物临床试验质量管理规范）大平台的建设，我国的临床试验整体水平提高了很多。”蒋建东说。
临床试验是原创药上市前的“临门一脚”。高效利用我国的临床资源，对医药产业的高质量发展起到决定性作用。
如何开启临床资源的高效利用模式？代表委员们不约而同认为，好的研究型医生是块“宝”。
“专业性强并有药物临床试验经验的医生，可以充分利用资源，设计出很好的大型临床试验，做到不同的新药同时研究。”蒋建东说，这需要医生丰富的临床经验、深厚的专业知识。
李燕也认为，研究型医生是创新药物从实验室走向临床的关键，是推动创新药研发的重要力量，也是解决优质临床资源不足、改善重大新药创制能力不足的关键。
但这样的医生十分稀缺。李燕坦陈，国内高水平临床研究医生紧缺，能够承担全球多中心临床研究的医生更是少之又少，与高素质的“医学科学家”相去甚远。
如何培养研究型医生？李燕建议，应完善人才激励评价制度、职级晋升制度、职级薪资制度、科研管理制度等，从顶层建立起适应研究型医生发展的制度体系。
蒋建东建议，要培养临床医生热心原创药研究的精神。历史上有很多重要的成果是由研究型医生发现的，比如牛痘疫苗、地高辛的强心作用、麦角新碱的催产作用等。蒋建东认为，营造创新文化，为开拓者带来荣誉和成就感，将更好地激发我国研究人员的创造力。